CRISPR Cas9酶在疾病治疗领域的应用

　　CRISPR Cas9酶是一种由RNA指导的，利用Cas9核酸酶对靶向基因进行编辑的技术。CRISPR系统是一种原核适应性免疫系统，当gRNA 和Cas9在活细胞中表达时，CRISPR-Cas9/sgRNA复合物通过gRNA与基因组DNA的互补碱基配对被招募到靶序列，一旦复合物定位到靶DNA，Cas9蛋白就会准确地切割所需区域，导致双链断裂(DSB)，然后，Cas9产生的DSB被细胞自身的细胞内源性DNA修复机制修复：非同源末端连接(NHEJ)DNA修复途径或同源定向修复(HDR)途径。
 

　　CRISPR/Cas9技术操作简单，基因编辑效率较高，无物种限制，实验周期短，故在生物学领域方面得到了广泛的应用，该系统在准确基因打靶和纠正某些疾病中不需要的突变方面具有巨大的应用前景，基于CRISPR的基因组编辑技术已经成为多种疾病的重要潜在治疗工具。接下来小编带大家简单了解下CRISPR/Cas9技术的相关应用。
 

　　CRISPR Cas9酶疾病治疗领域的应用：肺癌治疗中的应用
 

　　肺癌是全球常见的恶性肿瘤，其发生发展涉及多个基因和信号通路，肺癌的治疗方法一直是临床研究的热点，化疗和靶向药(如EGFR、ALK、KRAS等靶点)治疗的耐药性越来越成为令人担忧的问题。肺癌细胞基因组修复和特异性蛋白表达沉默已成为研究和治疗肺癌的重要手段。利用CRISPR/Cas9 技术分析肺癌患者个体，可以在该平台上快速识别基因型特异性缺陷；这种方法还可以模拟给予患者的治疗，以迅速揭示特定抗癌药物的耐药机制，并帮助确定有效的治疗方法，以纠正癌症相关基因突变。